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ペンドレッド症候群

iPS細胞で創薬、即治験 国内初、動物実験経ず 慶応大

 慶応大医学部のチームは24日、進行性の難聴を引き起こす遺伝性の難病「ペンドレッド症候群」に効果のある薬をiPS細胞(人工多能性幹細胞)を使い既存薬から発見し、有効性を確認する動物実験を経ず来月から治験を始めると発表した。この難病は実験用の動物を作ることが難しく、既存薬のため安全性も問題がないと判断した。iPS細胞を使った創薬で動物実験を行わず治験を行うのは国内で初めて。【荒木涼子】

 創薬研究では患者の疾患と同様の病態を持つマウスを遺伝子操作などで作り、動物実験で有効性を確認するこ…

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