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進行性難病ALS

原因遺伝子を特定 慶応大チーム

ALS原因遺伝子の特定

 全身の筋力が低下する進行性の難病「筋萎縮性側索硬化症(ALS)」について、特定の遺伝子の異常が発症の原因になっていることを解明したとして、岡野栄之・慶応大教授(再生医学)らのチームが米科学誌ステム・セル・リポーツに発表した。iPS細胞(人工多能性幹細胞)と「ゲノム編集」と呼ばれる遺伝子組み換え技術を使い、ALSに関連する細胞の異常を再現した。治療薬の開発に道を開く可能性がある。

 ALSは運動に関わる信号を伝達する神経細胞が侵され、脳の命令が筋肉に伝わらなくなる病気。国内に患者は推計約1万人いるとされ、うち約1割は家族に患者がいる遺伝性の患者という。

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