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ミトコンドリア病

治療薬候補の効果確認 東北大など

 進行性の筋力低下などが起こる国の指定難病「ミトコンドリア病」に関し、東北大と岡山理科大などの研究グループは、治療薬になる可能性のある物質と作用の仕組みを確認できたと発表した。現在サルを使って実験しており、安全性が確認できれば患者に投与する臨床試験(治験)に入る。欧州のオンライン臨床医学専門誌に論文が掲載された。

 ミトコンドリア病は細胞内の器官「ミトコンドリア」の働きが落ちる病気。エネルギー源のATPという物質が作られにくくなるのが原因で、臓器の障害や筋力低下、発育の遅れなどさまざまな症状が表れる。2015年度で約1500人が難病の認定を受けているが、患者はより多いとのデータもある。治療法は確立していない。

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