iPS細胞

創薬、治験始まる 難病患者約20人対象 京大病院

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 iPS細胞(人工多能性幹細胞)を活用した研究で見つかった難病治療薬の初の治験が5日、京都大病院(京都市左京区)で本格的に始まった。対象疾患は筋肉や腱(けん)などの組織に骨ができる難病の「進行性骨化性線維異形成症」(FOP)で、患者の山本育海(いくみ)さん(19)=兵庫県明石市=が参加して診察を受けた。

 治験を始めたのは京都大iPS細胞研究所の戸口田淳也(とぐちだじゅんや)教授らのチーム。今後、全国の約20人の患者を、有効成分が入った薬を投与するグループとしないグループに分け、半年間で有効性と安全性を調べる。その後の半年間は全員に薬を飲んでもらい効果をみる。

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