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ゲノム編集

遺伝子修復治療 世界初の臨床試験開始

ゲノム編集を使った新しい治療法

 遺伝子を精度良く改変できるゲノム編集技術を用い、難病患者の体内で遺伝子を修復して治療する世界初の臨床試験を開始したと、米サンガモ・セラピューティクス社が15日、発表した。これまで、血液中の免疫細胞を体外に取り出し、その遺伝子をゲノム編集で修復する臨床研究は例があるが、体内では初めて。

 同社によると、臨床試験は、代謝物質「ムコ多糖」の分解に不可欠な酵素が肝臓で作られないために起こる先天性難病「ムコ多糖症2型」が対象。ゲノム編集するための遺伝子を組み込んだ「運び屋」のウイルスを、静脈から患者の体内に送り込む。ウイルスが肝臓の細胞にたどりつくと、まずゲノム編集の道具となる2種類のたんぱく質が作られ、それらが肝細胞の遺伝子を修復して、必要な酵素が作られるようにする。

 今回のゲノム編集技術は、現在広く使われている「クリスパー・キャス9」より前に開発された「ジンクフィ…

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