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ゲノム編集

難病、体内で遺伝子修復 米社臨床試験

ゲノム編集を使った新しい治療法

 遺伝子を効率よく改変できる技術「ゲノム編集」を使って、難病患者の遺伝子を体内で修復して治療する世界初の臨床試験を始めたと、米サンガモ・セラピューティクス社が発表した。これまで血液中の免疫細胞を体外に取り出して遺伝子を修復した例はあるが、体内で修復する今回の試みが成功すれば、体外に取り出すことが難しい臓器や組織にも治療の応用範囲が広がる可能性があるという。

 同社によると、臨床試験は、遺伝子の異常で代謝物質「ムコ多糖」の分解に必要な酵素が肝臓で作られず、多…

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