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iPS細胞

裾野広がる 難病細胞再現し創薬

内耳細胞の入った培養皿に薬剤を入れる広井有香技官=東京都新宿区の慶応大総合医科学研究棟で

 iPS細胞(人工多能性幹細胞)を使った難病などに対する創薬研究が加速している。慶応大のチームは近く、患者のiPS細胞を使って効果を確認した薬の治験を開始。理化学研究所が300を超える疾患のiPS細胞を集め、全国の研究機関に配布するなど裾野を広げる取り組みも進む。ただ、細胞の実験で有効性や安全性を判断するには限界もあり、課題も残る。【荒木涼子】

 「患者のiPS細胞が内耳細胞に変化しているか確認しています」。5月下旬に慶応大医学部の総合医科学研究棟(東京都新宿区)を訪れると、広井有香技官が培養皿を映した顕微鏡のモニターを入念にチェックしていた。

 慶応大は6月から、難聴が進行する遺伝性の難病「ペンドレッド症候群」の治験(臨床試験)を始める。治療で効果が見込める薬は、患者のiPS細胞を病気の原因となる内耳細胞に変化させ、それに薬剤を添加して見つけた。広井さんはモニターを確認後、約100個の小さな培養皿に内耳細胞を移し、6種類の薬剤をそれぞれスポイトで入れた。「他にも有効な薬がないか、今も実験を続けて探しています」と話す。

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