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治療薬

乳児の肝臓難病治験、参加者少なく難航

 乳児が発症する肝臓の難病の治療薬開発を目指し、東京大などのチームが始めた治験の参加者集めが難航している。非常に珍しい病気のため、医師にもほとんど知られていないことが理由とみられる。来年3月までに集まらなければ研究が中断する可能性があり、チームは「治療法がなかった赤ちゃんを救うため、治験に参加してほしい」と訴える。

 この難病は、乳児期に発症する「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症」。初期に黄だんが出るのが特徴だ。肝臓から胆汁酸が排出できず、やがて肝硬変を起こす。5万~10万人に1人の割合で発症するとされるが、肝臓移植を除き、有効な治療法がない。移植できない患者の多くが思春期前に亡くなっている。

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