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ALS患者に白血病治療薬 京都大で治験実施へ

 京都大は26日、全身の筋力が低下する難病「筋萎縮性側索硬化症(ALS)」の患者を対象に、白血病の治療薬「ボスチニブ」(製品名ボシュリフ)を投与する臨床試験(治験)を近く始めると発表した。京都大iPS細胞研究所の井上治久教授(幹細胞医学)らのグループが、患者由来のiPS細胞(人工多能性幹細胞)を使って効果を確認しており、実際の患者で安全性を確かめる。

     ALSは脊髄(せきずい)にある運動神経が徐々に死ぬことで発症し、進行すると呼吸も難しくなる。国内患者は約9000人とされる。原因不明で根本的な治療薬は見つかっていない。

     ボスチニブは慢性骨髄性白血病に対する分子標的薬で、運動神経の細胞死を抑制する働きがある。治験は20歳以上80歳未満で外来通院が可能な患者を対象に、12週間にわたって経口投与し、副作用などを調べる。

     iPS細胞を用いたALSの治療薬研究では、慶応大の岡野栄之教授(生理学)らのチームも昨年12月から、既存のパーキンソン病治療薬である錠剤のレキップ(ロピニロール塩酸塩)を用いた治験を実施している。【菅沼舞】

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