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ゲノム編集

人の目治療 米企業が年内、初の臨床試験 遺伝子変異の病、期待

ゲノム編集技術を使った目の病気治療の流れ

 遺伝子を効率的に改変できるゲノム編集技術を使い、子どもの失明の原因になる目の病気で遺伝子治療の臨床試験を米国で年内に始めると、米バイオテクノロジー企業が発表した。簡単に使えるため世界で急速に広がる「クリスパー・キャス9」という手法を活用して人の体内で原因遺伝子を直接修復する世界初の臨床試験という。

 病気の治療はゲノム編集の応用で最も期待されている分野の一つ。成否は今後の遺伝子治療の広がりを占う試金石になる。

 昨年発覚した中国の研究者による受精卵へのゲノム編集のように影響が将来世代に引き継がれる恐れはなく、遺伝子の改変は患者の患部に限定されると想定している。

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