難病「ハンチントン病」治療薬開発も 正常化物質の合成成功 阪大などのチーム

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ハンチントン病治療のイメージ
ハンチントン病治療のイメージ

 意思とは無関係に体や顔が動いたり、認知機能が低下したりする遺伝性の難病「ハンチントン病」で、異常に長くなった原因遺伝子を正常化できる物質の合成に成功したと、大阪大などの研究チームが発表した。動物実験で効果を確認しており、治療薬の開発につながる可能性がある。

 ハンチントン病は「HTT遺伝子」と呼ばれる遺伝子の特定部分が加齢に伴い長くなり、異常なたんぱく質が合成されて脳や神経が傷つくのが原因。30代以降の発症が多く、国内に約1000人の患者がいるとされる。根治療法は確立…

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