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遺伝子薬、1回1億6707万円で保険適用へ 国内史上最高額、難病治療

厚生労働省が入る中央合同庁舎第5号館=東京・霞が関で、竹内紀臣撮影

 難病の脊髄(せきずい)性筋萎縮症の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」について厚生労働省は1回1億6707万7222円で公的医療保険を適用する方針を固めた。薬としては国内最高額だが、高額医療費の自己負担を減らす制度などにより、患者の窓口負担は限定的となる。13日に厚労相の諮問機関「中央社会保険医療協議会」で承認される見通し。

 脊髄性筋萎縮症は、運動神経を維持して筋肉を動かすのに不可欠なたんぱく質が不足する神経疾患。特定の遺伝子の機能が欠けるのが原因で、生後6カ月くらいまでに発症する最重症のタイプでは、症状が進むと筋力が低下し、人工呼吸器が必要となる。

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