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ES細胞、国内初治験成功 肝臓病、新生児に移植 成育研

ヒトES細胞由来の肝細胞移植の流れ

 国立成育医療研究センター(東京)は、ヒトES細胞(胚性幹細胞)から作った肝細胞を重い肝臓病の赤ちゃんに移植して治療する臨床試験(治験)に成功したと発表した。センターによると、ヒトES細胞を使った治験は日本初。ES細胞由来の肝細胞をヒトへ移植したのは世界でも初めてだという。

 治験の対象は、有毒なアンモニアを肝臓で分解できない先天性尿素サイクル異常症で「高アンモニア血症」となった赤ちゃん。同異常症の発症頻度は、8000~4万4000人に1人だという。重症の場合、根本的な治療には肝臓移植が必要だが、新生児は重い合併症の恐れがあり、体重6キロ以上になる生後数カ月を経なければ安全な手術ができない。

 欧米では、脳死肝移植の提供者(ドナー)から分離した正常な肝細胞を新生児に移植し、手術可能になるまで肝臓の機能を維持させる「橋渡し医療」を実施している。日本でも同センターで、この異常症の生後間もない乳児に生体肝移植のドナー由来の肝細胞を移植したことがあったが、肝細胞を安定して確保することが困難だった。

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