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難病「ムコ多糖症」に新薬 脳への直接投与で効果

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新薬の開発を主導した国立成育医療研究センターの奥山虎之医師(共同)
新薬の開発を主導した国立成育医療研究センターの奥山虎之医師(共同)

 不要な物質が分解されずに体内にたまってしまう「ムコ多糖症2型」という先天性の希少疾患に対する新しい治療薬が今年1月、厚生労働省に承認された。この病気の薬としては世界で初めて、脳に直接投与する。知的発達の遅れなど、患者の約7割にみられる中枢神経症状の改善につながることが期待されている。

不要な物質が全身に蓄積/従来の薬は脳へ到達困難/早期治療で生活の質改善

 ムコ多糖症は、生まれつきの遺伝子異常で特定の酵素が足りないため、全身の細胞にムコ多糖という物質が蓄積し、発達の遅れや機能の低下などが起きる進行性の病気だ。全部で七つの型があるが、「ハンター症候群」の別名もある2型の重症例では、10代で寝たきりになることもある。発症頻度は約5万人に1人とされる。

 根治療法はなく、不足する酵素を点滴で補充する治療法をできるだけ早く始めることで、呼吸器の障害や肝臓の肥大といった症状の改善を図る。

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